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양측에 따르면 LA-GLA는 세계 최초 '월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 것으로 알려졌다.
파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받는다. 회사 측은 "이 치료법이 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는데다 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등이 한계로 지적되고 있다"고 설명했다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선해 투여 간격을 늘리고 정맥주사가 아닌 피하투여 방식으로 개발중이라고 회사 측은 강조했다. 비임상시험 단계에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.
양측은 "미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정"이라며 "LSD 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 선택지를 줄 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
